Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Zolgensma - drugi lek do terapii rdzeniowego zaniku mięśni - został warunkowo dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej.

Aktualizacja: 27.05.2020 19:38 Publikacja: 27.05.2020 19:38

Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Foto: fot. mat.pras.

Terapia genowa zolgensma, znana także jako onasemnogene abeparvovec albo AVXS-101, to nadzieja dla noworodków i małych dzieci z pierwszą, najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy, SMA), który w 90 proc. prowadzi do śmierci lub konieczności stałego podłączenia do respiratora. SMA to dziś jedna z najczęstszych przyczyn zgonów noworodków na tle genetycznym. Co roku w Europie rodzi się ok. 550–600 dzieci z tą chorobą. W Polsce SMA diagnozowane jest rokrocznie u ok. 50–60 niemowlaków.

Pozostało 91% artykułu

BLACK WEEKS -75%

Czytaj dalej RP.PL. Nie przegap oferty roku!
Ciesz się dostępem do treści najbardziej opiniotwórczego medium w Polsce. Rzetelne informacje, pogłębione analizy, komentarze i opinie. Treści, które inspirują do myślenia. Oglądaj, czytaj, słuchaj.
Diagnostyka i terapie
Blisko kompromisu w sprawie reformy polskiej psychiatrii
Diagnostyka i terapie
Anestezjologia i intensywna terapia: trudna, odpowiedzialna, nowoczesna i coraz bardziej bezpieczna
Diagnostyka i terapie
Obowiązują nowe normy ciśnienia krwi. W grupie ryzyka więcej osób
Diagnostyka i terapie
Sepsa – choroba na śmierć i życie. Dziś światowy dzień sepsy
Materiał Promocyjny
Klimat a portfele: Czy koszty transformacji zniechęcą Europejczyków?
Diagnostyka i terapie
Szczepionka na raka płuc testowana m.in. w Polsce. Trwają badania kliniczne