Immunoterapia: Możliwy szerszy dostęp do bezpłatnych leków

Rzeczpospolita: Podziela pan zdanie onkologów, którzy uważają, że immunoterapia jest przyszłością w leczeniu raka i nie ma od niej odwrotu?

Marcin Czech: Oczywiście, ponieważ są to leki, które mają zupełnie inny mechanizm działania niż terapie dotychczas stosowane w leczeniu onkologicznym. Proszę zauważyć, w jaki sposób walczymy z guzami nowotworowymi starymi metodami. Komórki nowotworowe są młode i szybko się dzielą, ingerujemy w tę fazę podziału komórkowego i staramy się zablokować możliwość szybkiego mnożenia się komórek. To jednak oznacza, że uderzając w nowotwór, uderzamy jednocześnie we wszystkie szybko dzielące się komórki organizmu. Są to między innymi komórki płciowe, komórki błony śluzowej, komórki szpiku. To powoduje ogromne skutki uboczne – m.in. niekorzystne następstwa w obrazie krwi.

Na czym polega fenomen działania leków immunokompetentnych?

Mechanizm działania tych leków jest zupełnie inny niż leków tradycyjnych, ponieważ polega na aktywowaniu własnego układu odpornościowego do walki z nowotworem. Immunoterapia może być ukierunkowana na ściśle określony rodzaj komórek, które mają być zwalczane. Jej narzędziem są specyficzne białka o skomplikowanej strukturze przestrzennej, które – łącząc się z odpowiednimi receptorami – stymulują organizm do odpowiedzi, zwalczając w ten sposób chorobę. To zmienia całą filozofię patrzenia na walkę z chorobami nowotworowymi. Skupiamy się na działaniu bardziej celowanym i bliższym naturalnej odpowiedzi organizmu.

Przypomnijmy, że tegoroczną Nagrodę Nobla w medycynie przyznano właśnie za odkrycia w dziedzinie immunoterapii...

To wyraz uznania dla profesorów Jamesa P. Allisona z USA oraz Tasuku Honjo z Japonii, którzy odkryli mechanizm blokujący naturalną odpowiedź układu immunologicznego przeciwko rozwijającym się bez kontroli komórkom nowotworowym. Ale warto pamiętać, że Nagroda Nobla zawsze jest opóźniona w stosunku do tego, co się w świecie naukowym dzieje. To nie jest tak, że dzisiaj publikuje się badania w „Lancecie", a jutro dostaje Nobla. Zanim nagrodę przyznano, powstało już wiele leków immunokompetentnych, a my wiele z nich zaczęliśmy refundować.

Czy polscy pacjenci mają do nich taki sam dostęp jak pacjenci w innych krajach Unii Europejskiej?

Polscy pacjenci mają coraz szerszy dostęp do immunoterapii, ponieważ leki bazujące na tych cząsteczkach wpisywane są na listy refundacyjne. Te leki najczęściej znajdują się w programach lekowych. Oznacza to, że chorzy, mający określone w programie wskazania otrzymują leki bezpłatnie, ponieważ są one w 100 proc. refundowane przez państwo. Refundowane są już takie przeciwciała monoklonalne jak: niwolumab, pembrolizumab, bewacyzumab, infliksymab, adalimumab, wedolizumab, rytuksymab, sekukinumab i wiele innych. Łącznie w wykazie leków refundowanych znajduje się aż 27 takich cząsteczek stosowanych w bardzo wielu obszarach terapeutycznych.

Jednak organizacje pacjentów, a także onkolodzy zwracają uwagę, że niektórzy chorzy są pozbawieni dostępu do immunoterapii. Na przykład mają do niej dostęp chorzy z tzw. płaskonabłonkowym rakiem płuca, a pacjenci z niepłaskonabłonkowym typem tego nowotworu dostępu nie mają. Dlaczego?

Wszystkie nasze decyzje podejmujemy, bardzo blisko współpracując z konsultantem krajowym w dziedzinie onkologii klinicznej prof. Maciejem Krzakowskim. Współpracujemy również z innymi ekspertami, onkologami. Zaczynamy zawsze od leków, które są najbardziej potrzebne.

Rak płuca jest największym zabójcą, jeśli chodzi o nowotwory wśród mężczyzn, teraz też coraz częściej dotyczącym kobiet. Proszę zauważyć, że przez wiele lat rozpoznanie raka płuca oznaczało wyrok śmierci. Dlatego gdy pojawiła się możliwość skutecznej terapii, bardzo nam zależało, by pacjenci mieli do niej dostęp. Uznaliśmy jednak, że w pierwszej kolejności najpełniej skorzysta z niej grupa pacjentów z nowotworem płaskonabłonkowym. Zawsze podejmując decyzję o refundacji leku, analizujemy, kto odniesie największą korzyść z danej opcji terapeutycznej.

Ale nie oznacza to, że inni pacjenci, mniej liczni, będą pozbawieni takiej możliwości?

Zawsze powtarzałem stowarzyszeniom pacjentów i klinicystom, że to nie jest koniec. Listy leków refundowanych nie są zamknięte. W tej chwili poważnie rozważamy, czy w raku płuca ten dostęp nie będzie szerszy.

Sięgamy po leki biologiczne, bo badania kliniczne potwierdzają ich skuteczność. I tak na przykład zastosowanie pembrolizumabu zmniejsza ryzyko zgonu o 40 proc. i ryzyko progresji choroby o 50 proc. Zastosowanie niwolumabu może przedłużać przeżycie całkowite o 3,2 miesiąca oraz zmniejszyć ryzyko zgonu aż o 41 proc. po 12-miesięcznej obserwacji. Czyli są to leki, które w porównaniu z chemioterapią, nawet w połączeniu z chirurgią, dają bardzo dobre, wręcz rewolucyjne efekty.

Cały czas działamy, kierując się zapisami polityki lekowej państwa, zgodnie z którą choroby onkologiczne, choroby krążenia i jeszcze kilka innych schorzeń są priorytetem, i również w zakresie leków biologicznych to będzie priorytet.

W przypadku innych schorzeń pacjenci też mogą liczyć na nowe terapie?

Leki immunokompetentne mają zastosowanie nie tylko w leczeniu onkologicznym. Zrefundowaliśmy leczenie biologiczne w hipercholesterolemii rodzinnej, co – mamy nadzieję – uchroni tych, którzy są obciążeni genetycznie zwiększonym poziomem cholesterolu. W przypadku tych osób zagrożenie ryzykiem wystąpienia udaru czy zawału serca wynosi niemal 100 proc. – jeśli nie wkroczymy ze skutecznym leczeniem. Do niedawna ci pacjenci mieli do dyspozycji jedynie inwazyjne leczenie podobne do dializy. W listopadzie wprowadziliśmy jeden lek biologiczny na listę leków refundowanych, a zamierzamy wprowadzić jeszcze jeden. Pacjenci będą więc mieli zapewnione dwa rodzaje najnowocześniejszego leczenia.

Jakie warunki muszą być spełnione, żeby lek dostał się na listę leków refundowanych?

Musimy mieć silne dowody, że lek jest skuteczny, dowody na bezpieczeństwo terapii w danym wskazaniu i co ważne – muszą to być zabiegi kosztowo efektywne. Musimy znaleźć się w akceptowalnym progu opłacalności, bo jeśli się nie znajdujemy, to oznacza, że zabieramy bardziej opłacalne leczenie innym. I oczywiście musimy znaleźć się w możliwościach budżetowych. Nie możemy wydawać więcej, niż mamy.

Czy lekarz ma możliwość wyboru spośród różnych leków stosowanych w immunoterapii przy konkretnym wskazaniu?

Jeżeli mamy dwa czy trzy leki biologiczne, które mogą ze sobą konkurować w ramach tego samego wskazania i mają inne substancje czynne, to zawsze staramy się dopuścić ich do programu jak najwięcej. Ale nie wtedy, gdy jeden lek jest znacząco droższy od drugiego. Jeśli płatnik publiczny może zapewnić podobne wyniki leczenia kilkoma lekami o zróżnicowanych cenach, to wybiera lek tańszy. Lekarz zapewne wolałby mieć większą liczbę leków do dyspozycji, bo uważa, że przy podobnych wskazaniach lepszy byłby inny lek, i nie podoba mu się, że nie jest refundowany. Zdajemy sobie sprawę, że jest mnóstwo niuansów, które trzeba brać pod uwagę przy ocenie efektywności leku. I dlatego w tej kwestii bazujemy na ocenach Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Jakie dylematy towarzyszą decyzjom o finansowaniu najdroższych terapii w leczeniu onkologicznym?