Poprawione geny leczą śmiertelną chorobę

Ośmioro dzieci z wrodzonym brakiem odporności udało się wyleczyć przez modyfikację DNA.

Publikacja: 29.01.2009 23:44

David Vetter „Bubble Boy”

David Vetter „Bubble Boy”

Foto: AP

Ciężki złożony niedobór odporności (w skrócie SCID) sprawia, że cierpiące na niego dzieci muszą żyć odgrodzone od świata barierą nieprzepuszczającą zarazków. Organizm chorego po zakażeniu wirusami, bakteriami czy grzybami nie potrafi się bronić. Nieleczony SCID prowadzi do śmierci dziecka przed pierwszym rokiem życia.

Najsłynniejszym pacjentem ze SCID był David Vetter żyjący w plastikowym „bąblu” chroniącym go przed zakażeniem (nazywano go Bubble Boy). Zmarł w 1984 roku w wieku 12 lat.

Dziś leczy się takich pacjentów przeszczepem szpiku lub zastrzykami z odpowiednimi enzymami. Taka terapia nie zawsze jednak działa, jest do tego uciążliwa (zastrzyki dwa razy w tygodniu) i bardzo droga.

U części pacjentów działa jednak terapia genowa. Jak donosi „New England Journal of Medicine”, ośmioro z dziesiątki dzieci leczonych w ten sposób kilka lat temu nie wymaga obecnie żadnych zastrzyków ani przeszczepów. Są zdrowe.

Terapii genowej poddano dzieci chorujące na jedną z odmian SCID związaną z niedoborem enzymu deaminazy adenozynowej. Naukowcy we Włoszech i Izraelu najpierw pobrali od nich komórki szpiku, wyposażyli je w prawidłowe wersje genu kodującego ten enzym, a następnie wstrzyknęli małym pacjentom. W większości przypadków zabiegu dokonano u dzieci, które nie skończyły dwóch lat.

Wszystkie dzieci obserwowano od dwóch do ośmiu lat. Cała dziesiątka żyje, jednak dwoje musi korzystać z innych leków. Naukowcy przypominają, że ta choroba jest pierwszą, którą udało się wyleczyć terapią genową – eksperymentalnego zabiegu dokonano w 1990 roku.

Ta odmiana SCID występuje u jednego na 375 tys. dzieci.

Ciężki złożony niedobór odporności (w skrócie SCID) sprawia, że cierpiące na niego dzieci muszą żyć odgrodzone od świata barierą nieprzepuszczającą zarazków. Organizm chorego po zakażeniu wirusami, bakteriami czy grzybami nie potrafi się bronić. Nieleczony SCID prowadzi do śmierci dziecka przed pierwszym rokiem życia.

Najsłynniejszym pacjentem ze SCID był David Vetter żyjący w plastikowym „bąblu” chroniącym go przed zakażeniem (nazywano go Bubble Boy). Zmarł w 1984 roku w wieku 12 lat.

Nauka
Zaskakujący eksperyment z dzikimi rybami. „Tak, jakby one nas studiowały, a nie odwrotnie”
Nauka
Wilki same się udomowiły? Ciekawy wynik matematycznej symulacji
Nauka
Zaskakujące odkrycie dotyczące jądra Ziemi. Co dzieje się w środku planety?
Nauka
"Ogromne konsekwencje" decyzji Donalda Trumpa. Wstrzymane badania nad HIV i malarią
Materiał Promocyjny
Współpraca na Bałtyku kluczem do bezpieczeństwa energetycznego
Nauka
Naukowcy: Olbrzymi podwodny wulkan może wybuchnąć przed końcem 2025 roku
Materiał Promocyjny
Sezon motocyklowy wkrótce się rozpocznie, a Suzuki rusza z 19. edycją szkoleń