Awantura o ceny leków

Roczny koszt niektórych leków onkologicznych przekracza 100 tys. dol. na pacjenta. Nawet zamożne kraje uznały, że to sumy zbyt wysokie za preparaty wydłużające życie o zaledwie kilka miesięcy.

Równie drogie są terapie chorób rzadkich i neurologicznych. Tym razem chodzi jednak o lek Daraprim wykorzystywany do walki z toksoplazmozą i malarią. Nowojorska Turing Pharmaceuticals przed miesiącem kupiła firmę Impax Laboratories, która dotąd produkowała daraprim. I od razu podniosła cenę – z 13,5 dol. za tabletkę do... 750 dol. Dla osób używających tego leku – często są to chorzy na AIDS – to cena zaporowa.

W USA zawrzało. Lekarze z Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Zakaźnych wystosowali list otwarty do Turing Pharmaceuticals, sugerując zmianę polityki. „Taki koszt jest nieuzasadniony i nie do utrzymania w systemie opieki zdrowotnej" – napisali. Demokratyczna kandydatka na prezydenta Hillary Clinton uznała praktyki firmy farmaceutycznej za „oburzające".

Prezes i głupek

Całej sprawie goryczy dodaje fakt, że chodzi o lek, który trudno nazwać innowacyjnym – a tak zwykle firmy farmaceutyczne tłumaczą wysokie koszty swoich produktów. Daraprim (pirymetamina) został stworzony w 1953 roku w laboratoriach firmy Burroughs-Wellcome (obecnie część GlaxoSmithKline). W czasach, gdy był produkowany przez GSK, sprzedawano go za ok. dolara za tabletkę. W Indiach, gdzie leki przeciwpasożytnicze są szeroko stosowane, sprzedaje się go w cenie kilku rupii, czyli do ok. 10 centów amerykańskich.

Ponieważ lek należy przyjmować codziennie przez kilka tygodni, pacjenci (i ich ubezpieczalnie) po ostatniej podwyżce będą musieli zapłacić za terapię od kilkunastu do kilkudziesięciu tysięcy dolarów.

– Musimy zacząć zarabiać na tym leku – mówił Bloombergowi szef Turinga Martin Shkreli, który wcześniej kierował funduszami hedgingowymi. – Poprzedni producenci rozdawali go półdarmo. Nie jesteśmy chciwą firmą. Chcemy utrzymać się na rynku.

Na Twitterze Shkreli był już mniej dyplomatyczny. Dziennikarza kwestionującego nową politykę cenową nazwał głupkiem.

Ceny leków od dawna są punktem zapalnym wszelkich negocjacji na linii firmy farmaceutyczne – płatnicy (rządy lub firmy ubezpieczeniowe). Szacuje się, że średni koszt opracowania nowego leku sięga ok. miliarda dolarów (choć są analizy wskazujące, że koszty są nawet o jedną trzecią niższe). Tak astronomiczna kwota wynika z długiego okresu badań i testowania preparatów – może on sięgnąć nawet dziesięciu lat. Firmy muszą na tych lekach zarabiać, żeby mieć z czego finansować prace nad nowymi specyfikami – to jasne.

Ile i dlaczego tak drogo

Wszystko zaczyna się po zidentyfikowaniu potencjalnie skutecznej cząsteczki lub celu – słabości choroby – który można wykorzystać w terapii. Badania prowadzone są w probówkach, później na zwierzętach. Naukowcy muszą sprawdzić działanie często setek niewiele różniących się od siebie cząsteczek. Służą do tego również trójwymiarowe symulacje komputerowe. Średnio jedna na dziesięć cząsteczek testowanych na zwierzętach trafia do testów z udziałem ludzi.

Kolejnym etapem są testy kliniczne, podczas których naukowcy i lekarze najpierw sprawdzają, czy potencjalny lek jest bezpieczny dla ludzi, a później, czy jest skuteczniejszy niż dotąd używane specyfiki. Większość cząsteczek skierowanych do testów klinicznych (trwają one wiele lat) nie przechodzi ich pozytywnie i nie trafia do rejestracji.

Nawet jeżeli tę jedną spośród setek zbadanych substancji uda się zarejestrować, nie oznacza to jeszcze sukcesu. Firmy walczą więc o refundację, i to jak najszybszą, zanim wygaśnie okres ochrony patentowej.

Rosnąca presja na firmy farmaceutyczne sprawia, że najwięksi na tym rynku starają się dopasować politykę cenową do wymogów regulatorów. Ostatnia decyzja brytyjskiego Cancer Drugs Fund pokazuje, że nawet zamożny kraj nie będzie finansował zbyt drogich terapii.

Ofiarą oszczędności padły leki onkologiczne – m.in. abraksan (sprzedawany przez Celgene), oraz avastin i kadcyla (oferowane przez Roche'a). Ten ostatni to jeden z najdroższych leków onkologicznych na rynku – kosztuje od 60 do 90 tys. funtów rocznie za terapię jednego pacjenta.

Elastyczne rachunki

Przeciw skreśleniu tych leków z listy refundacyjnej protestują lekarze, pacjenci i oczywiście firmy farmaceutyczne, jednak onkolog prof. Peter Clark, szef CDF, jest nieugięty. – Musimy przyjąć do wiadomości, że konieczne są trudne wybory. Ale naszym obowiązkiem jest zapewnić jak najlepsze wykorzystanie każdego grosza w imieniu pacjentów. Inwestujemy w leki, które przynoszą poprawę, oceniając to na podstawie rygorystycznych badań i porównań z innymi lekami.

„Problem cenowy" był jednym z głównych tematów niedawnej konferencji firmy Roche w Bazylei. Choć firma chciała się pochwalić osiągnięciami w immunoterapii, rozmowy krążyły wokół dostępności nowych terapii.

– Nie wiem, co oni sobie w tym CDF myśleli, wykreślając nasze leki z listy – denerwował się Severin Schwan, szef Roche'a. – To oznacza, że wielu pacjentów pozostało bez leczenia z dnia na dzień. Konieczne są negocjacje. A tam jacyś urzędnicy po prostu sobie usiedli i powiedzieli: ten lek wypada, a ten zostaje.

To również oznacza, że firmy farmaceutyczne zostały zmuszone do opracowania nowej polityki cenowej.