Genetyką w parkinsona

Pierwsze terapeutyczne zastosowanie bezpiecznych komórek macierzystych uzyskanych z dorosłej tkanki chorych

Aktualizacja: 05.03.2009 21:11 Publikacja: 05.03.2009 21:06

Genetyką w parkinsona

Foto: Fotorzepa, Raf Rafał Guz

Przełomem okazało się opracowanie bezpiecznej metody uzyskiwania komórek macierzystych. Naukowcy wyeliminowali ryzyko nowotworu płynące z użycia genów wirusów do „cofania” dorosłej komórki do stadium komórki macierzystej.

[srodtytul]Wycięte geny[/srodtytul]

– Użyliśmy genów wirusów, które można po prostu wyciąć – powiedział Rudolf Jaenisch z Whitehead Institute for Biomedical Research, profesor biochemii Massachusetts Institute of Technology (MIT). – Po ich usunięciu można materiał genetyczny oczyścić. To bardzo ważne, ponieważ używanie genów wirusów niesie ze sobą ryzyko zmian nowotworowych – tłumaczy autor pracy, którą publikuje dzisiejszy magazyn „Cell”.

Naukowcy eksperymentowali z tzw. indukowanymi pluripotentnymi komórkami macierzystymi (zwanymi w skrócie iPS). Komórki te obdarzone są zdolnością taką jak zarodkowe komórki macierzyste, w trakcie podziałów może z nich powstać dowolna tkanka dorosłego organizmu.

Badacze otrzymali komórki iPS za pomocą modyfikacji genetycznych komórek skóry pobranych od pięciu pacjentów z eksperymentalnej grupy. Osoby te cierpiały na chorobę Parkinsona, objawiającą się stopniowo narastającymi zaburzeniami ruchu. Te symptomy wywołane są zmianami zwyrodnieniowymi komórek nerwowych w rejonach mózgu, zwanych jądrami podstawy, które odgrywają ważną rolę w kontroli ruchu. W jednym z takich jąder, w istocie czarnej, znajdują się komórki nerwowe, które wytwarzają chemiczny neuroprzekaźnik odpowiedzialny za prawidłowy przepływ impulsów w mózgu – dopaminę. Celem badaczy było przekształcenie komórek macierzystych w komórki nerwowe zdolne do produkcji dopaminy.

Podczas eksperymentów naukowcy z Whitehead Institute uzyskali takie komórki i zastosowali je w terapii. Po raz pierwszy przeprogramowanie mysich komórek udało się badaczom japońskim w 2006 roku. W roku 2007 dwóm zespołom naukowym udało się przeprogramować komórki ludzkiej skóry, tzw. fibroblasty.

W ciągu kilku ostatnich tygodni jesteśmy świadkami olbrzymiego postępu w programowaniu komórek iPS. Zaledwie kilka dni wcześniej inna grupa naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego doniosła w magazynie „Stem Cells” o przekształceniu komórki iPS w aktywne neurony motoryczne. Pisaliśmy o tym w „Rzeczpospolitej” 25 lutego br. ([link=http://www.rp.pl/artykul/9138,268524_Komorki_nerwowe_z_probowki.html" "target=_blank]Komórki nerwowe z probówki[/link])

[srodtytul]Niechciane DNA[/srodtytul]

Od 2006 roku, reprogramując dorosłe komórki, naukowcy dołączają do DNA komórek cztery geny pochodzące od wirusów. Niestety, niosą one ryzyko powstania zmian genetycznych w komórce, które mogą prowadzić do nowotworu. Te cztery wirusowe geny mogą reagować z 3 tys. genów w komórce, co może doprowadzić do niekontrolowanych zmian jej funkcjonowania. Naukowcy z Whitehead przetransferowali cztery wirusowe geny komórkom skóry pacjentów wraz z genem kodującym enzym zwany Cre. Przekazane geny zostały „zamknięte” pomiędzy krótkimi sekwencjami DNA zwanymi loxP, rozpoznawanymi przez enzym Cre. Po przeprogramowaniu komórek skóry na komórki pluripotentne naukowcy poddali je działaniu enzymu Cre. Usunął on DNA spomiędzy stref loxP.

W efekcie reprogramujące geny zostały z komórki usunięte. Powstały komórki iPS o materiale genetycznym prawie identycznym z komórkami skóry pobranymi od pacjentów.

– Proces usuwania niechcianych genów okazał się wyjątkowo efektywny – uważa Jaenisch.

[srodtytul]Zdrowie komórki[/srodtytul]

Z tak przygotowanych komórek naukowcy otrzymali zdrowe komórki nerwowe, zdolne do wytwarzania dopaminy, które posłużyły terapii parkinsona. Mimo że osiągnięcie amerykańskich badaczy jest znaczące, to zaledwie początek na drodze ku terapiom za pomocą genetycznie zmodyfikowanych komórek. – Postęp w wykorzystaniu komórek powstałych z iPS w leczeniu chorób na szeroką skalę jest wyzwaniem. Myślę, że w drodze do pełnego sukcesu czeka nas jeszcze wiele pracy – powiedział Jaenisch.

Nauka
Zaskakujący eksperyment z dzikimi rybami. „Tak, jakby one nas studiowały, a nie odwrotnie”
Nauka
Wilki same się udomowiły? Ciekawy wynik matematycznej symulacji
Nauka
Zaskakujące odkrycie dotyczące jądra Ziemi. Co dzieje się w środku planety?
Nauka
"Ogromne konsekwencje" decyzji Donalda Trumpa. Wstrzymane badania nad HIV i malarią
Materiał Promocyjny
Współpraca na Bałtyku kluczem do bezpieczeństwa energetycznego
Nauka
Naukowcy: Olbrzymi podwodny wulkan może wybuchnąć przed końcem 2025 roku
Materiał Promocyjny
Sezon motocyklowy wkrótce się rozpocznie, a Suzuki rusza z 19. edycją szkoleń