To choroba spowodowana nieprawidłową budową hemoglobiny. Dzieje się tak za sprawą niewielkiej mutacji genetycznej. I to właśnie ten uszkodzony gen potrafią naprawić naukowcy z Johns Hopkins Institute for Cell Engineering. Wykorzystują do tego specjalnie przygotowane komórki macierzyste pobrane wcześniej od samego pacjenta.
To eksperymentalna metoda leczenia, na razie przetestowano ją u jednego chorego. Obecnie nie ma dobrej metody leczenie tego typu anemii. Stosuje się m.in. przeszczep szpiku, lek hydroksykarbamid oraz środki przeciwbólowe. Opracowana przez naukowców z USA metoda pozwala jednak myśleć o trwałym wyleczeniu.
- Jesteśmy krok bliżej stworzenia terapii genowej, która pozwoli nam wykorzystać własne komórki pacjenta do wyleczenia go — mówi prof. Linzhao Cheng.
Naukowcy najpierw pobrali próbkę szpiku kostnego od pacjenta z niedokrwistością sierpowatą. Metodami inżynierii genetycznej przerobili część komórek na tzw. indukowane pluripotentne komórki macierzyste (komórki iPS). Innymi słowy — cofnęli je w rozwoju do momentu, kiedy mogły się różnicować. Następnie w takich komórkach naprawili wadliwy zapis genetyczny. Pozwolili im się później dzielić tworząc w ten sposób linię już zdrowych komórek gotowych do wykorzystania w terapii.
- Piękno komórek iPS polega na tym, że można ich stworzyć bardzo wiele, a następnie zmienić je w komórki dowolnego innego rodzaju wliczając w to nawet krwinki — tłumaczy prof. Cheng.
