Lek na oddech

Przełomowa terapia mukowiscydozy umożliwia chorym normalne życie.

Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Foto: AFP

– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.

Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.

Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.

Czytaj więcej, wiedz więcej!
Rok dostępu za 99 zł.

Tylko teraz! RP.PL i NEXTO.PL razem w pakiecie!
Co zyskasz kupując subskrypcję?
- możliwość zakupu tysięcy ebooków i audiobooków w super cenach (-40% i więcej!)
- dostęp do treści RP.PL oraz magazynu PLUS MINUS.

Subskrybuj teraz! Zaloguj się

Skąd czerpiemy informacje? Młodsze osoby (19-24 lata) w większości korzystają z mediów społecznościo

Materiał Partnera

Jak postrzegamy UE? Co myślimy w zależności od mediów, z których korzystamy?

Sojusze niegdyś uważane za nienaruszalne zaczynają trzeszczeć. Znaleźliśmy się w czasach, gdy pytania takie jak...

Materiał Promocyjny

Citi Handlowy: Konto oszczędnościowe do 200 tys. zł. Oferta ważna do 12.05.2025

Satelitę Kosmos-2553 wyniosła na orbitę rakieta Sojuz z kosmodromu Plesieck

Nauka

Tajny rosyjski satelita „nie jest już operacyjny”. Wywoływał spore obawy

Jak wynika z danych dostarczonych przez kalifornijską firmę LeoLabs, zajmującą się śledzeniem kosmosu, tajny ros...

Pod powierzchnią Yellowstone odkryto czapę magmową, która zdaniem geologów może obniżać ryzyko erupc

Nauka

Dlaczego superwulkan Yellowstone nie wybucha? Naukowcy odkryli cenną wskazówkę

Superwulkan Yellowstone ponownie znalazł się na celowniku geologów. Tym razem precyzyjnie zbadano część podpowie...

Rzeźba byka i niedźwiedzia na giełdzie papierów wartościowych we Frankfurcie nad Menem w Niemczech.

Nauka

Kiedy gospodarki są w szoku? Co i jak kształtuje cykle koniunkturalne

Wiemy, że w ekonomii po latach tłustych przychodzą lata chude. Po pandemii COVID-19 martwiliśmy się szybko rosną...

Materiał Promocyjny

Jak Meta dba o bezpieczeństwo wyborów w Polsce?

W obliczu zbliżających się wyborów prezydenckich w Polsce zdajemy sobie sprawę, jak ważne jest, aby platformy społecznościowe nie zakłócały procesów demokratycznych.