SMA trzeba leczyć natychmiast

Terapia genowa jest najskuteczniejsza przed wystąpieniem objawów – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Publikacja: 14.02.2022 20:49

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu M

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego

Foto: uniwersyteckie centrum kliniczne

W lutym obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – jak przez ostatni rok zmieniła się sytuacja pacjenta chorego na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)?

Kluczową zmianą było wprowadzenie badań przesiewowych. Obecnie identyfikujemy pacjentów już przed pojawieniem się objawów. Niestety, wciąż jest problem z odpowiednią dla nich terapią. Obecnie dostępna jest jedna w ramach programu lekowego. Wiem, że trwają rozmowy odnośnie do terapii genowej, ale choć były obietnice, wciąż nie ma refundacji. Ponadto kolejna cząsteczka jest w trakcie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji.

Pozostało jeszcze 91% artykułu

Tylko 69 zł za pół roku czytania.

O tym, jak szybko zmienia się świat. Czy będzie pokój na Ukrainie. Co się dzieje w kraju przed wyborami. Teraz szczególnie warto wiedzieć więcej. Wyjaśniamy, tłumaczymy, inspirujemy.

Zdrowie
Bilans NFZ za 2024 rok. Wiemy, na ile pieniędzy czekają szpitale
Zdrowie
Powstała pierwsza lista leków krytycznych. Ministerstwo Zdrowia chce zabezpieczyć pacjentów
Ochrona zdrowia
Współpraca, determinacja, ludzie i ciężka praca
Materiał Promocyjny
O przyszłości klimatu z ekspertami i biznesem. Przed nami Forum Ekologiczne
Zdrowie
"Czarodziejska różdżka" Leszczyny. Bez wotum nieufności wobec minister zdrowia
Materiał Promocyjny
Sezon motocyklowy wkrótce się rozpocznie, a Suzuki rusza z 19. edycją szkoleń