SMA trzeba leczyć natychmiast

Terapia genowa jest najskuteczniejsza przed wystąpieniem objawów – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Publikacja: 14.02.2022 20:49

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu M

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego

Foto: uniwersyteckie centrum kliniczne

W lutym obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – jak przez ostatni rok zmieniła się sytuacja pacjenta chorego na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)?

Kluczową zmianą było wprowadzenie badań przesiewowych. Obecnie identyfikujemy pacjentów już przed pojawieniem się objawów. Niestety, wciąż jest problem z odpowiednią dla nich terapią. Obecnie dostępna jest jedna w ramach programu lekowego. Wiem, że trwają rozmowy odnośnie do terapii genowej, ale choć były obietnice, wciąż nie ma refundacji. Ponadto kolejna cząsteczka jest w trakcie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji.

Pozostało jeszcze 91% artykułu

Czytaj więcej, wiedz więcej!
9zł za pierwszy miesiąc.

Rzetelne informacje, pogłębione analizy, komentarze i opinie. Treści, które inspirują do myślenia. Oglądaj, czytaj, słuchaj.
9 zł pierwszy miesiąc, a potem 39 zł/msc
Zdrowie
Potrzebujesz dofinansowania do protezy lub rehabilitacji? Fundacja Poland Business Run szuka beneficjentów!
Zdrowie
Pilotażowy program tabletki „dzień po” w aptekach bez spektakularnych efektów
Zdrowie
Czy grozi nam medyczny blackout?
Zdrowie
Badanie CeZ: Z narzędzi AI korzysta niecałe 5 proc. podmiotów leczniczych w Polsce
Materiał Partnera
Konieczność transformacji energetycznej i rola samorządów
Zdrowie
Paweł Walicki, CMP: Profilaktyka powinna znaleźć się w gestii lekarza rodzinnego