„Nie za wszystkie leki warto płacić z pieniędzy publicznych”

W styczniu rusza polska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej, a jednym z jej istotnych elementów jest zdrowie. Co mamy do ugrania na tym polu?

Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego: Priorytety polskiej prezydencji to cyfrowa transformacja opieki zdrowotnej, promocja profilaktyki oraz zdrowie psychiczne dzieci i młodzieży. W przypadku pierwszego z nich na pewno mamy się czym chwalić, bo Polska jest w grupie państw UE, które przodują w informatyzacji systemu ochrony zdrowia. Jeśli chodzi o profilaktykę, to myślę, że w Polsce jest jeszcze dość dużo do ugrania, bo nie jesteśmy w tej dyscyplinie mistrzem świata. To jest też dość sprytnie wybrany, bo transgraniczny priorytet. Profilaktyka chorób dotyczy wszystkich państw członkowskich UE i efekty wysiłków w tym zakresie można sumować. Dobrze obrazuje to prewencja chorób zakaźnych. Czynniki zakaźne nie znają przecież granic. Jeśli zharmonizujemy kalendarz szczepień dorosłych albo umówimy się w kwestii kontroli w portach lotniczych, to środki te będą działały dla dobra całej Unii. Mamy też mnóstwo wyzwań profilaktycznych w chorobach niezakaźnych – np. te związane z otyłością czy cukrzycą. Nawet w przypadku chorób rzadkich, które szczególnie mnie interesują, nie ma większego sensu, żeby każdy kraj specjalizował się w leczeniu wszystkiego.

W jaki sposób zorganizować to inaczej?

Docelowo wyobrażam sobie, że wyspecjalizowane ośrodki będą leczyły pacjentów nie tylko z kraju, w którym je utworzono, ale z całej Europy. Na przykład, jeżeli w Polsce specjalizujemy się w leczeniu mukowiscydozy, to będziemy w stanie pomóc ośrodkom czeskim, albo przyjąć na leczenie pacjenta z kraju kandydującego do UE. Żeby nie być gołosłownym, praktykujemy to w przypadku uchodźców z Ukrainy, których leczymy w Polsce w zaawansowany sposób.

W Polsce i w Unii Europejskiej trwa obecnie dyskusja na temat bezpieczeństwa lekowego. Co polskie przewodnictwo w UE może przynieść w tym zakresie?

Bezpieczeństwo lekowe jest częścią bezpieczeństwa kraju. W czasie polskiej prezydencji w Europie będzie dyskutowany pakiet farmaceutyczny, czyli zespół rozwiązań, które mają zmierzać do tego, żeby z jednej strony cała Europa, w tym Polska stała się bardziej atrakcyjnym rynkiem pod względem odkryć i rozwoju nowych molekuł, a z drugiej strony, żeby pacjenci mieli szybszy i bardziej sprawny dostęp do innowacyjnych terapii, w tym do terapii stosowanych w chorobach rzadkich. Rola polskiej prezydencji jest tutaj nie do przecenienia, zarówno w kontekście pozycjonowania polskich producentów leków i tych, którzy działają na terenie Polski, jak i w kwestii sprawnego dostępu do rynku nowych produktów leczniczych.

Czytaj więcej

Zdrowie

Bezpieczeństwo lekowe. Powstała lista kluczowych substancji

Do Ministerstwa Zdrowia trafił projekt listy aktywnych substancji farmaceutycznych kluczowych dla zapewnienia bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli. Wykaz złożony ze 172 substancji, powstał w resorcie rozwoju.

Jakie powinny być priorytety prezydencji, jeżeli chodzi o choroby rzadkie?

Na pewno powinna być to koordynacja związana ze specjalizacją ośrodków i wymianą informacji, co przekłada się na opiekę koordynowaną dla samych pacjentów. W praktyce chodzi o, to żeby pacjent był w centrum uwagi i żeby opieka była organizowana wokół niego. Zdecydowanie warto o to walczyć zarówno w Polsce, jak i na forum europejskim. Odzwierciedleniem tego jest też „Plan dla Chorób Rzadkich”, czyli dokument strategiczny, którego kolejna wersja została zaakceptowana przez Radę Ministrów.

Warto też pochwalić się naszymi wyspami doskonałości. Leczymy w sposób zaawansowany dwie największe jednostki chorobowe wśród chorób rzadkich, czyli mukowiscydozę i rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Na pierwszą z chorób cierpi ok. 3 tys. osób w Polsce, a na drugą ok. 1,2 tys. osób. Wszyscy ci chorzy – dzięki screeningowi – są rozpoznawani bardzo wcześnie i otrzymują wielospecjalistyczne, skoordynowane leczenie. Mają dostęp do wszystkich opcji terapeutycznych, w tym leków i leczenia przez różnych specjalistów. A przypomnę, w przypadku SMA w Polsce mamy dostępne dla całej populacji wszystkie trzy leki, które stosowane w leczeniu tej choroby. Dzięki temu obserwujemy normalny rozwój dzieci. One pokonują najważniejsze etapy rozwoju zdrowych dzieci, zaczynają chodzić, nie trafiają na wózki inwalidzki, nie dotyczy ich wspomaganie oddychania, te dzieci normalnie się rozwijają.

W przypadku mukowiscydozy dostęp do nowoczesnych leków jest zapewniony dla prawie całej populacji (trwają jeszcze dyskusję na temat części populacji dziecięcej). W ośrodku pod Warszawą należącym do Instytutu Matki i Dziecka, leczymy chore kobiety, które dzięki terapii zachodzą w ciążę i rodzą dzieci. Kiedyś to było coś nie do pomyślenia przy mukowiscydozie, gdzie oczekiwana długość życia wynosiła nieco ponad 40 lat. Teraz - dzięki nowoczesnemu leczeniu, za które Polska płaci niemałe pieniądze, bo to są koszty liczone w setkach milionów złotych – osiągamy takie efekty.

Oczywiście można znaleźć jednostki chorobowe, gdzie dyskusje dotyczące refundacji jeszcze trwają, gdzie wspomaganie pacjentów nie jest wystarczające, gdzie czas diagnozy, który wynosi średnio kilka lat, mógłby zostać skrócony, ale przypominam, że mamy 6 do 8 tys. jednostek chorobowych, które określamy mianem rzadkich i które spełniają unijną definicję chorób rzadkich. Z tego tylko kilka procent ma dedykowane leczenie. Do zrobienia w tej dziedzinie jest więc mnóstwo. Pewnym otwarciem są terapie genowe, które myślę, że przyniosą korzystne rozwiązania dla pacjentów, szczególnie w przypadku chorób genetycznych.

Czego dotyczy dyskusja, jeżeli chodzi o dostęp dzieci chorych na mukowiscydozę do nowoczesnych terapii? Wydaje się, że tak jak w przypadku SMA, im wcześniej rozpoczęta terapia, tym lepsze efekty w kontekście rozwoju dziecka.

W medycynie mamy do czynienia z ciągłym postępem. Doświadczenia ze stosowania leków trafiają do praktyki. Znajduje to odzwierciedlenie w nowych, rozszerzonych, zarejestrowanych wskazaniach leków. Te rozszerzone wskazania mogą dotyczyć np. obniżenia wieku populacji, u której można zgodnie z warunkami rejestracji stosować produkty lecznicze. Taka zmiana warunków rejestracyjnych nie przekłada się jednak automatycznie na warunki refundacji. O tym decyduje Ministerstwo Zdrowia na podstawie analiz Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz efektu negocjacji z Komisją Ekonomiczną (zespół, który prowadzi negocjacje cenowe z firmami farmaceutycznymi w sprawie refundacji leków – red.). Tak było w tym przypadku. O dokładne wskazania i ich uzasadnienie trzeba zapytać ekspertów klinicznych.

Sięgnijmy tu pana doświadczenia jako wiceministra zdrowia. Co decyduje o tym, że w przypadku niektórych chorób, takich jak mukowiscydoza, państwo gwarantuje pełny dostęp do narzędzi leczenia, a w przypadku innych – takiego dostępu nie ma?

To wieloprzyczynowe zjawisko. Po pierwsze, nie da się wszystkiego zrobić i o wszystkim zadecydować jednocześnie. W przypadku SMA długo zastanawialiśmy się, czy zrefundować pierwszą terapię i dla jakiej populacji ją zrefundować. Odpowiedzialność za pierwszą cząstkę i jej finansowanie wziąłem na siebie. Potem mój następca, wiceminister Maciej Miłkowski, dołączył do tego kolejne dwie terapie. To są działania sekwencyjne i dzieją się pewnej w kolejności. W Polsce ze środków publicznych finansujemy ok. jedną trzecią terapii zarejestrowanych w Europejskiej Agencji Leków (EMA), a przypomnę, że rejestracja w EMA ma charakter centralny, w związku z czym to, co zostaje postanowione przez Agencję, obowiązuje we wszystkich krajach członkowskich.

Jedna trzecia finansowanych terapii to dużo czy mało?