Biotechnologia – przyszłość i cukrzyca

Materiał powstał we współpracy z Firmą Bioton S.A.

Podczas pandemii szybki rozwój i stosowanie szczepionek mRNA miały ogromny wpływ na ratowanie życia i dało to naukowcom dostęp do nowych technologii i możliwości w leczeniu wszystkich chorób. Teraz gdy zaczynamy wychodzić z pandemii, możemy zastanowić się nad postępami, jakie zaobserwowaliśmy w branży biotechnologicznej, oraz możliwościami, jakie stwarzają.

Przewiduje się, że obszarami dla takich innowacji będą immunologia i onkologia. Cukrzyca będzie trzecim co do wielkości obszarem terapeutycznym. W onkologii może zostać wprowadzonych ponad 100 nowych terapii w ciągu najbliższych pięciu lat! Trzeba też zwrócić uwagę, że stosowanie leków biopodobnych przyniesie znaczne globalne oszczędności.

Wysiłek państw, firm i naukowców na rzecz szybkiego wprowadzania szczepionek przeciw Covid-19 pokazał, że możliwa jest zmiana w globalnym podejściu, co będzie bazą do szybszego i łatwiejszego wprowadzania nowych terapii i leków.

Spodziewamy się wzrostu liczby zachorowań na choroby przewlekłe, takich jak otyłość, cukrzyca typu 2 i choroby serca, z powodu zaburzonych wzorców życia codziennego. W przypadku cukrzycy istnieją również dane wskazujące na bezpośredni wpływ SARS–CoV–2 na komórki trzustki, co może zwiększać liczbę przypadków cukrzycy. Według IDF Diabetes Atlas w 2021 roku na cukrzycę chorowało 537 milionów osób, przewidywano wzrost o około 50% do 2045 roku, ale w tych szacunkach nie uwzględniono pandemii.

To wyzwanie także dla Biotonu?

Według IDF zachorowalność na cukrzycę będzie rosła i niewątpliwe cukrzyca jest globalną pandemią. Wiele nowoczesnych terapii objętych jest patentami, co powoduje ich wysoką cenę i ograniczoną dostępność. Dlatego biotechnologiczna firma taka jak Bioton powinna wspierać społeczność chorych na cukrzycę w posiadaniu odpowiednich narzędzi do leczenia tej choroby, zapewniając im bezpieczne i skuteczne leczenie. Nie powinniśmy przy tym zapominać, że rozwiązania te muszą być przystępne cenowo. Obecnie nadal chorzy na cukrzycę typu 1 umierają z powodu niskiej dostępności insuliny w niektórych regionach świata. Wprowadzenie leków biopodobnych ma kluczowe znaczenie.

Dramat pandemii – paradoksalnie – może też przyspieszyć rozwój medycyny i nowych terapii?

Zdecydowanie tak. Międzynarodowe koncerny poszukiwały odpowiedzi na pytanie: jak szybko można dostarczyć szczepionki? I udało im się to, a skrócenie procedur okazało się możliwe. Wszyscy zresztą odrobili tę lekcję – nie tylko firmy, ale i władze regulujące rynki, wprowadzając szybkie procedury autoryzacyjne i wydając zgody na zastosowanie szczepionek dla kolejnych grup: osób starszych, dorosłych, w końcu dzieci. Ścieżka akceptacji amerykańskiej FDA i europejskiej EMA (Europejska Agencja Leków) była dużo szybsza niż kiedykolwiek w historii. To przedefiniowało globalne procesy wprowadzania nowych leków i terapii na rynek. Teraz musimy sobie odpowiedzieć na pytanie, jak zoptymalizować czas rozwoju i rejestracji leków, aby w konsekwencji wprowadzić lek jak najszybciej.

Jakie są pana przewidywania dotyczące przyszłości leków mRNA? Szczepionka na cukrzycę?

mRNA dało nowe możliwości leczenia opartego na własnych komórkach produkujących białka do generowania odpowiedzi immunologicznych w organizmie (terapia antygenowa).

W przyszłości niewątpliwe będziemy obserwować wykorzystanie mRNA w terapii cukrzycy. Cukrzyca typu 1 występuje, gdy własny układ odpornościowy organizmu omyłkowo atakuje komórki produkujące insulinę w trzustce. Należy więc wykorzystać mRNA do przeprogramowania układu odpornościowego, aby nie atakował tych komórek. Jeśli prace rozwojowe zakończą się sukcesem, zrewolucjonizują sposób leczenia cukrzycy w ciągu najbliższych dziesięciu lat.

Jednak nadal obecnie ok. 150 milionów pacjentów potrzebuje insulinoterapii, pacjenci mogą być leczeni zarówno rekombinowaną insuliną ludzką, jak i analogami insuliny. Naukowcy dążą do znalezienia najlepszego sposobu naśladowania fizjologicznego wydzielania insuliny poprzez zastosowanie obecnie dostępnych metod leczenia, opracowanie nowych postaci insuliny lub wreszcie poprawę jej dostarczania. Trwają badania nad insulinami o wyższym stężeniu w celu uzyskania insuliny szybko działającej, a także nowszych, długo działających analogów. Prowadzone są badania nad transdermalnym podawaniem insuliny, które mogłoby ułatwić terapię pacjentom stosującym insulinę. Wszystkie tego typu projekty są w naszym – Biotonowym – polu zainteresowania.

Na jakie inne rozwiązania technologiczne mogą liczyć pacjenci?

W szczególności w dziedzinie cukrzycy obserwujemy rozwój urządzeń pomagających pacjentom radzić sobie z chorobą. Urządzenia takie jak peny do podawania insuliny typu smart (z pamięcią danych dotyczących podawanej insuliny), pompy insulinowe, systemy CGM – mogą się ze sobą komunikować, automatycznie analizując pozyskane dane, zapewniają pacjentom rozwiązania w celu uzyskania bezpieczniejszej terapii. My w Biotonie poszukujemy rozwiązań technologicznych mogących realnie wesprzeć chorego na cukrzycę.

Ponadto pracujemy nad innymi preparatami biologicznymi, nie tylko insulinami, takimi jak agoniści receptora GLP-1, które dadzą pacjentom więcej opcji różnych metod leczenia, aby dostosować podejście do ich indywidualnego stanu. Rozwój leków biopodobnych jest niezwykle ważnym obszarem, wpływa na poprawę dostępności leków dla pacjentów.

Sztuczna Inteligencja to szansa czy wyzwanie w opiece nad pacjentem?

Sztuczna inteligencja (AI) może zmienić opiekę nad pacjentem na wiele sposobów. Korzystanie z szybko przetwarzanych danych to szansa na zindywidualizowaną terapię i najlepszy dobór leków. Mamy obecnie np. wiele dostępnych rodzajów insulin – analizując szczegółowo dane pacjenta można dobrać optymalne rozwiązanie. Oczywiście AI nigdy nie zastąpi lekarzy i pielęgniarek; jednak rzeczywistość jest taka, że nigdy nie będzie wystarczającej liczby utalentowanych ludzi do opieki nad pacjentami pomimo posiadania coraz lepszych farmaceutyków. Firmy farmaceutyczne też muszą ewoluować: od dostarczania leków do dostarczania rozwiązań, które umożliwią pacjentom nie tylko uzyskanie potrzebnych im leków, ale także umożliwią lekarzom i pielęgniarkom opiekę nad większą liczbą osób.

W Biotonie wdrożyliśmy to podejście w Polsce, współpracując z firmą z branży technologii medycznych, stworzyliśmy GensuApp, aplikację Avatar, opartą na sztucznej inteligencji, która pomaga pacjentom w codziennym leczeniu cukrzycy, jednocześnie umożliwiając lekarzom i pielęgniarkom lepszy wgląd do tego, co dzieje się z pacjentami, kiedy są w domu, w ich indywidualny tryb życia. Dzisiaj jesteśmy na poziomie oceny tego rozwiązania.

Jaka jest przyszłość standardów produkcji? Jak zmieni się wprowadzanie na rynek nowych leków, m.in. biopodobnych czy generycznych?

Organy regulacyjne na całym świecie stają się coraz bardziej skrupulatne w rejestracji nowych produktów. I słusznie. Wiele rynków przyjmuje wytyczne najważniejszych agencji, FDA i EMA. Ogólnie możemy zaobserwować harmonizację norm i wzajemne ich uznawanie, co ułatwia wprowadzanie nowości.

Wspólnym celem powinno być przyspieszenie procesu zatwierdzania dzięki obiektywnej analizie danych, by usprawnić proces podejmowania decyzji, i szybko ustalić, czy można mieć zaufanie do konkretnych nowatorskich technologii.

Ścieżka regulacyjna EMA dotycząca wprowadzenia leku biopodobnego, takiego jak insulina, jest dokładnie opisana w wytycznych, a przestrzeganie wszystkich wymagań może znacznie zmniejszyć barierę regulacyjną i kosztową, a także czas potrzebny na wprowadzenie produktu na rynek.

WHO także podejmuje ważne działania, które mają poprawić dostęp do insulin biopodobnych. Włączenie insuliny do Programu Prekwalifikacji WHO jest szansą na ułatwienie wejścia nowych firm na rynek.

W jaki sposób zmiany w globalnym popycie, zaopatrzeniu i gospodarce wpłyną na bezpieczeństwo dostaw leków?

W rok 2023 wchodzimy z dużą niepewnością, bo będzie to kolejny rok wielkich wyzwań. Wydarzenia z poprzednich lat, w tym Covid-19 i wojna w Ukrainie, doprowadziły do kryzysu energetycznego, drastycznych podwyżek cen, zakłóceń w łańcuchach dostaw i innych negatywnych konsekwencji dla globalnej opieki zdrowotnej.

Bioton przetrwał trudne czasy m.in. dzięki wdrożeniu metod podwójnego zaopatrzenia. Nasz zespół ds. zakupów składa się z bardzo utalentowanych osób, nasi specjaliści dokonują zakupów w sposób strategiczny, aby zapewnić najlepszą cenę, najlepszy czas realizacji, ale jednocześnie ściśle zarządzają naszymi poziomami zapasów. Uruchomiliśmy również kilka projektów dotyczących energii odnawialnej, w tym energii słonecznej, energii wiatrowej i możliwości korzystania z wielu źródeł gazu – LPG i gazu ziemnego.

Czy możemy być więc pewni dostępności i przystępności cenowej leków i wyrobów medycznych w przyszłości, a także stałego dostępu do skutecznej i bezpiecznej medycyny?

Na poziomie producentów i organów regulacyjnych podejmowane są znaczne wysiłki w celu zapewnienia bezpieczeństwa, skuteczności i jakości produktów leczniczych.

Z analiz dotyczących globalnej dostępności insuliny wynika, że co druga osoba potrzebująca insuliny nie ma do niej ciągłego dostępu. Dla tych osób najważniejszym warunkiem przeżycia będzie dostęp do przystępnej cenowo insuliny. Współpracujemy z partnerami na całym świecie, aby zapewnić nam udział w przetargach i nowych rejestracjach. Ostatnio dostarczyliśmy szereg zamówień do krajów, w których nie jesteśmy obecni, w ramach nadzwyczajnych potrzeb wynikających z poważnych niedoborów w dostawach insuliny w tych regionach. Bioton jest elastyczną organizacją, która potrafi szybko reagować na takie wyzwania i potrzeby pacjentów, jak i rynków. Dzisiaj jesteśmy w procesie rejestracji insuliny produkowanej w Bioton w kolejnych 11 krajach, co zwiększy dostępność insuliny dla pacjentów. Ponieważ jakość leku jest krytyczna, właściwy partner do jego produkcji jest niezwykle istotny. Mając takie doświadczenie w Biotonie, jesteśmy otwarci na współpracę w zakresie produkcji kontraktowej i rozwoju produktów (CMO/CDMO).

Jak widzi pan szanse Polski na niezakłócony dostęp do produktów o znaczeniu społecznym i produkcji API (farmaceutycznych substancji czynnych) w Polsce, co pozwoliłoby na zmniejszenie uzależnienia od rynków azjatyckich?

Dane dostarczone przez Komisję Europejską w jej ocenie zależności UE od źródeł API spoza UE, w szczególności generycznych API, wskazują, że udział UE w globalnej produkcji (na podstawie wartości) wynosi 24%; w porównaniu z 66% w regionie Azji i Pacyfiku (Indie i Chiny). Komisja Europejska, przedstawiając zaktualizowaną strategię przemysłową UE, stwierdziła, że produkty lecznicze API mają kluczowe znaczenie dla społeczeństwa. Z naszej analizy wynika jednak, że UE jest zależna od zagranicznych łańcuchów dostaw w zakresie wielu elementów i produktów w ekosystemie zdrowia.