Tylko 69 zł za pół roku czytania.
O tym, jak szybko zmienia się świat. Czy będzie pokój na Ukrainie. Co się dzieje w kraju przed wyborami. Teraz szczególnie warto wiedzieć więcej. Wyjaśniamy, tłumaczymy, inspirujemy.
Terapia kosztująca 2 mln euro za darmo. Polska nie skorzysta
Szwajcarska firma farmaceutyczna Novartis rozpoczęła akcję losowania swojej terapii genowej Zolgensma dla stu dzieci chorych na SMA. Co kilka tygodni wyłoni pacjenta, który zgłosił się do terapii najdroższym lekarstwem na świecie. Koncern chce pomóc nawet tym, którzy ze względów prawnych nie mogą skorzystać z leczenia w swoim kraju. W praktyce nie zależy to tylko od gestu Novartis.
Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi to do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.
Leczenie to nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.
Pozostało jeszcze 84% artykułu
