Diagnoza nie powinna być wyrokiem dla chorych i ich rodzin

Dzięki nowoczesnym terapiom tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) nie musi już być chorobą śmiertelną. Można je kontrolować i funkcjonować z nim przez wiele lat. To jednak nie oznacza końca ogromnych problemów pacjentów cierpiących na TNP. Jak dzisiaj wygląda ich życie po usłyszeniu rozpoznania? Czego najbardziej potrzebują?

Tętnicze nadciśnienie płucne jest chorobą rzadką, bez intensywnego leczenia – szybko postępującą i śmiertelnie niebezpieczną. Atakuje płuca i serce. W jej wyniku dochodzi do znacznego wzrostu ciśnienia krwi w krążeniu płucnym, czyli w obiegu krwi pomiędzy prawą komorą, płucami a lewym przedsionkiem serca. Krew nie jest dostatecznie natleniona w płucach, więc nie dostarcza właściwej ilości tlenu innym organom. Pacjenci tracą sprawność, a ich życie, zwłaszcza bez optymalnej terapii – staje się zagrożone.

– Nieleczone nadciśnienie tętnicze płucne zabija połowę pacjentów w ciągu dwóch i pół roku. Jeżeli prowadzimy leczenie za pomocą tych leków i schematów, które są dostępne w Polsce, to średnia śmiertelność wynosi około 8 proc. rocznie. Jest dużo lepiej, chociaż oczywiście nadal nie jest idealnie – mówi prof. Marcin Kurzyna z Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii CMKP Europejskiego Centrum Zdrowia w Otwocku.

W Polsce pacjenci i lekarze czekają na terapie, które mogłyby skuteczniej leczyć pacjentów, pozwoliłyby im dłużej zachować zdolność do pracy i przyczyniłyby się do obniżenia kosztów pośrednich, jakie niesie ze sobą choroba.

Zachorować może każdy

Takiej chorobie, jaką jest nadciśnienie tętnicze płucne, nie sposób zapobiegać. Nie mamy praktycznie wpływu na jej przyczyny. W połowie przypadków w ogóle nie da się określić, co spowodowało TNP, a w pozostałych schorzenie związane jest m.in. z obciążeniem genetycznym, wadą serca, przyjmowaniem niektórych leków, a także innymi chorobami, jak twardzina układowa czy toczeń układowy (jedna z chorób autoimmunologicznych).

Szacuje się, że rocznie w Polsce tętnicze nadciśnienie płucne rozpoznaje się u 120 osób. Obecnie leczy się u nas około 1300 chorych na TNP. Średnia wieku pacjentów to około 55 lat. Kobiety chorują dwa razy częściej niż mężczyźni. Również dzieci mogą być dotknięte tym schorzeniem – w tej chwili leczy się ok. 100 małych pacjentów.

Chorzy odczuwają duszności, nie mogą złapać powietrza. Dokucza im męczliwość w pokonywaniu schodów, mozolne wykonywanie nawet najprostszych czynności domowych, zawroty głowy, suchy kaszel. Te objawy powinny zaalarmować zarówno pacjentów, jak i lekarzy POZ. Niestety, jak wielokrotnie już podkreślali eksperci zajmujący się leczeniem TNP, świadomość tej choroby jest nadal bardzo niska. Dolegliwości pacjenci tłumaczą sobie przepracowaniem, brakiem snu, otyłością. Tymczasem choroba postępuje – pojawiają się obrzęki nóg, zasinienie ust, krwioplucie, zasłabnięcia. – W tej chwili pacjenci w Polsce na uzyskanie rozpoznania tętniczego nadciśnienia płucnego czekają około dwóch lat od pojawienia się pierwszych objawów – przyznaje prof. Marcin Kurzyna.

Nie tylko ciało cierpi

– Badania ankietowe prowadzone wśród polskich pacjentów w ramach akcji „Życie bez tchu" pokazują, że tętnicze nadciśnienie płucne wywiera głęboki wpływ nie tylko na stan fizyczny pacjentów, ale również na ich życie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i ekonomiczne – mówi prof. Marcin Kurzyna. Z tych samych badań wynika, że choroba, pośrednio, wywiera również wpływ na osoby opiekujące się pacjentami z TNP, którymi najczęściej są członkowie najbliższej rodziny.

Negatywne oddziaływanie TNP na sytuację rodzinną i finansową chorych potwierdzają dane najnowszego raportu „Tętnicze nadciśnienie płucne: wpływ choroby na pacjentów, opiekunów oraz społeczeństwo" przygotowany przez HTA Consulting. Zdaniem prof. Kurzyny to pierwsze w Polsce i jedno z nielicznych na świecie opracowanie, które zawiera kompleksowe dane na temat funkcjonowania społecznego pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym.

– Jako lekarze widzimy schorzenie przez pryzmat objawów, złego rokowania, kosztów i dostępności leków. A to jest pierwszy raport, który pokazuje, jak wielką katastrofą ekonomiczną dla konkretnego człowieka i jego najbliższych jest tętnicze nadciśnienie płucne – komentuje profesor Kurzyna.

Choroba – widmo ubóstwa

Tętnicze nadciśnienie płucne najczęściej dotyka osoby w wieku produkcyjnym. W krótkim czasie prowadzi do poważnej niepełnosprawności i niezdolności do kontynuowania pracy zarobkowej, w szczególności u pacjentów w zaawansowanych stadiach niewydolności serca. Jak wynika z danych raportu, konieczność całkowitego zaprzestania pracy zawodowej dotyczy nawet 47 proc. pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym. Najgorsza sytuacja jest w grupie pacjentów ze źle kontrolowaną niewydolnością serca, gdzie odsetek niepracujących przekracza 70 proc. Ci pacjenci, którym udaje się jeszcze pracować, zmuszeni są do zmniejszenia etatu (5–32 proc. ankietowanych) lub zmiany pracy bądź jej warunków (3–13 proc.). Niemal dla wszystkich chorych z TNP (96 proc.) zmiana sytuacji zawodowej z powodu choroby wiąże się z pogorszeniem sytuacji finansowej. Jak pokazują dane raportu, u 70–90 proc. pacjentów spadek dochodu wynosił więcej niż 25 proc., a u 40–50 proc. pacjentów – więcej niż 50 proc. Konieczność zmiany pracy lub rezygnacji z niej dotyczy również dużej grupy opiekunów.

– Prowadzi to do tego, że w jednym na pięć przypadków przychody gospodarstwa domowego zmniejszają się o ponad 50 proc., a 22 proc. rodzin znajdzie się w strefie katastrofalnego ubóstwa – komentuje dane raportu prof. Kurzyna.

Kłopoty ze świadczeniami

Obniżenie dochodu w szczególności dotyczy pacjentów, którzy przed rozpoznaniem tętniczego nadciśnienia płucnego byli aktywni zawodowo. Większość pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym spotyka się z brakiem zrozumienia społeczeństwa w odniesieniu do diagnozy, co przekłada się na trudności w uzyskiwaniu świadczeń z tytułu niezdolności do pracy.

– Problem wynika z tego, że lekarze orzecznicy nie mają dostatecznej wiedzy na temat przebiegu TNP i rokowania w tej chorobie. Na co dzień mają do czynienia z pacjentami z chorobą wieńcową, niewydolnością serca, udarem czy cukrzycą. Pacjenci z tętniczym nadciśnieniem płucnym zdarzają się raz na kilkanaście lat, albo i w ogóle – mówi prof. Kurzyna.

W Polsce świadczenia z tytułu choroby (takie jak renta, zasiłek chorobowy, pielęgnacyjny lub opiekuńczy, świadczenie rehabilitacyjne) pobiera około 80 proc. pacjentów chorujących na TNP. Aż 50 proc. pacjentów oceniło, że uzyskanie takiego świadczenia okazało się trudne lub bardzo trudne.

– Z raportu jasno wynika, że należałoby zająć się ekonomiczną stroną życia pacjentów z TNP. Poprawić możliwości przekwalifikowania się, mocniej zaangażować opiekę społeczną w troskę nad nimi, wypłacać bardziej godne zasiłki dla opiekunów, pomyśleć o tych, którzy zachorowali, będąc dziećmi albo uczniami, żeby też otrzymali świadczenie, które zabezpieczy ich podstawowe potrzeby – podkreśla prof. Kurzyna.

Koszty pośrednie w chorobach rzadkich nie są duże. Nie dotyczą one tak wielu pacjentów, jak np. w cukrzycy, zawale czy udarze, gdzie liczy się je w miliardach złotych. Autorzy raportu szacują, że wydatki na świadczenia związane z niezdolnością do pracy spowodowane TNP wynosiły w 2017 r. 5,6 mln zł.

– Nie są to może sumy, które robią duże wrażenie, natomiast trzeba wiedzieć o tym, że nadciśnienie tętnicze płucne jest jedną z kilkuset chorób rzadkich. Jeśli przyjmiemy, że łączna liczba pacjentów chorujących na wszystkie choroby rzadkie w Polsce wynosi około 3 mln, to uzmysławiamy sobie, jak poważny to może być problem ekonomiczny w skali kraju – zauważa prof. Kurzyna.

TNP – rokowania kiedyś i dziś

Jeszcze w latach 80. XX w. nie było leczenia, które mogłoby spowolnić postęp tętniczego nadciśnienia płucnego. To się zmieniło. Nowoczesne leki pozwalają kontrolować chorobę na tyle, że stała się ona chorobą przewlekłą.

– W erze terapii lekowych europejskie rejestry pokazują średnie przeżycie od siedmiu do dziewięciu lat. W tej grupie są pacjenci, którzy dobrze odpowiadają na leczenie i żyją dłużej, ale są też tacy, których nie da się uratować dzięki lekom. U nich przede wszystkim należy rozważyć przeszczepienie płuc. Trzeba też pamiętać, że w grupie nadciśnienia tętniczego płucnego są różne podtypy choroby, w których pacjenci różnie rokują – wyjaśnia prof. Grzegorz Kopeć z Kliniki Chorób Serca i Naczyń Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowskim Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II.

Obecnie dostępne leki podawane są podskórnie, dożylnie, wziewnie, a także doustnie. Na refundację czeka kolejny lek – seleksypag, w formie tabletek. Jest on w niektórych przypadkach alternatywą dla terapii dożylnymi lub podskórnymi prostacyklinami. Taka terapia wymaga stałego noszenia pompy podającej lek, z czym pacjenci szczególnie z niedawno rozpoznaną chorobą nie zawsze mogą się pogodzić.

– Seleksypag to jest pierwszy lek, który działa jak prostacykliny, ale ma formę tabletki. Nie wymaga stosowania pompy czy założenia stałego wkłucia dożylnego czy podskórnego. To ważne szczególnie dla osób, które mają problem z zaakceptowaniem leczenia lekiem w ciągłym wlewie. U części pacjentów trzecia tabletka jest krokiem na drodze do takiego maksymalnego leczenia. Dzięki terapii trójtabletkowej zyskujemy trochę czasu, który jest potrzebny pacjentowi na zrozumienie, akceptację choroby i wynikających z niej konieczności czasem niełatwej terapii. Jest też grupa pacjentów w zaawansowanym wieku, niepełnosprawnych, z różnymi innymi upośledzeniami, którzy nie mogą obsłużyć pompy – mówi prof. Kopeć. – Brak refundacji seleksypagu sprawia, że tej grupie pacjentów lekarz nie ma w tej chwili praktycznie nic do zaproponowania – dodaje.

– Sytuacja w Polsce nie jest zła, zwłaszcza w porównaniu z innymi krajami w naszej części Europy. Jeśli refundowany będzie seleksypag, to będziemy mieć już wszystkie leki dostępne – przyznaje prof. Kurzyna. Wniosek o dostępność seleksypagu w ramach programu lekowego został pozytywnie zaopiniowany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. – Jest duża szansa na jego refundację, o ile oczywiście nie zmieni tego Covid-19 – uważa prof. Kurzyna.

Podobnego zdania jest prof. Kopeć. – Program lekowy, który od listopada 2008 roku funkcjonuje w Polsce, jest bardzo bliski standardom europejskim. Mamy terapię trójlekową, której jeszcze przed końcem 2018 roku w ogóle nie było. To, czego nie mamy, to potrójna terapia tabletkowa, bez konieczności podawania leku w pompie. Wprowadzenie seleksypagu na pewno bardzo przybliży nas do tych możliwości leczenia, jakie mają inni pacjenci w zachodniej Europie – uważa specjalista z Kliniki Chorób Serca i Naczyń Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Z informacji, jakie Ministerstwo Zdrowia przekazało „Rzeczpospolitej", wynika, że wniosek o włączenie seleksypagu (handlowa nazw leku – Uptravi) do programu lekowego „Leczenie nadciśnienia płucnego" został już pozytywnie zaopiniowany przez ministra zdrowia. Niestety, nie jest to równoznaczne z decyzją administracyjną. „Ponieważ Uptravi (seleksypag) ma zostać objęty refundacją w istniejącym programie lekowym, wymagane jest wszczęcie postępowań wobec wszystkich obecnie refundowanych leków i uzyskanie zgód wszystkich podmiotów na dokonanie zmiany ich decyzji (...). W praktyce oznacza to, że najczęściej to inne podmioty odpowiedzialne blokują rozszerzanie terapii w programach lekowych, nie wyrażając zgody na zmiany swoich decyzji" – przekazała Joanna Koc z biura komunikacji MZ.

Leczyć szybko i intensywnie

– To, co możemy zrobić jako lekarze, to na pewno dobrze rozpoznać chorobę, bo diagnostyka nadciśnienia tętniczego płucnego jest bardzo trudna. Trzeba mieć duże doświadczenie – i to jest rola ośrodków referencyjnych, które takie doświadczenie mają. Druga rzecz, która jest naszą powinnością, to bardzo dynamiczne rozpoczynanie leczenia – jak najszybciej, od razu dwoma lekami, z dążeniem do terapii trójlekowej – mówi prof. Grzegorz Kopeć.

W tej chwili sposób leczenia zależy od stanu pacjenta, który określany jest według klas czynnościowych, gdzie klasa IV jest najcięższa. W przypadku pacjentów, którzy są najciężej chorzy – duszą się praktycznie przy najmniejszym wysiłku – program lekowy dopuszcza podawanie trzech leków naraz – dwóch tabletek i prostacykliny w pompie. Mniejsze możliwości leczenia mają pacjenci z klasą II i III – podaje się im najpierw tylko jeden lek, podczas gdy zgodnie z wytycznymi europejskich towarzystw naukowych skuteczniejsze jest podawanie od początku dwóch leków.

Zdaniem ekspertów, którzy specjalizują się w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego, po postawieniu diagnozy nie powinno być już żadnej zwłoki w podawaniu leków, ponieważ czas ma kluczowe znaczenie dla powstrzymania choroby. Badania kliniczne wykazały, że zastosowanie od razu dwóch tabletek jest skuteczniejsze od zastosowania jednej tabletki.

– Chcielibyśmy zmniejszyć znaczenie klasy czynnościowej w ocenie ryzyka u pacjenta. To trochę przestarzałe myślenie. Eksperci przy opracowywaniu wytycznych dotyczących leczenia nadciśnienia płucnego nie mówią już o klasach czynnościowych, tylko biorą pod uwagę szereg parametrów określających stan chorego. Pacjent nie musi mieć klasy czynnościowej IV w tętniczym nadciśnieniu płucnym, żeby mieć duże, czyli ponad 10 proc. ryzyko zgonu z powodu tej choroby w ciągu roku. Jako lekarze powinniśmy się kierować całością obrazu klinicznego pacjenta, a nie tylko jednym parametrem, ponieważ to zawsze zaburza obraz sytuacji – wyjaśnia prof. Kopeć.

W podobnym tonie na temat możliwości stosowania poszczególnych leków u pacjentów cierpiących na TNP wypowiada się prof. Marcin Kurzyna. – Jako lekarze chcielibyśmy, żeby tych kombinacji leków można było tworzyć więcej, wolelibyśmy mieć większą elastyczność w tej kwestii, ponieważ teraz w ramach programów lekowych pewne połączenia są dopuszczalne, a inne nie – przyznaje.

– My o długich przeżyciach wiemy z populacji japońskiej, gdzie od dawna już leczy się pacjentów terapią trójlekową, a leczenie od razu za pomocą dwóch tabletek włącza się bardzo szybko. Ci chorzy – zwłaszcza z idiopatycznym nadciśnieniem tętniczym płucnym, wykazują często przeżycia co najmniej piętnastoletnie. Wiemy, że może to być choroba przewlekła, ale nie możemy obiecać pacjentowi, że tak będzie w jego przypadku – przyznaje prof. Kopeć. A czy jest szansa, że dzięki przeprowadzonej terapii i odpowiednio dobranym lekom możemy nie tylko spowolnić postęp choroby, ale również spowodować, że całkowicie cofną się zmiany chorobowe? – Może się tak zdarzyć, ale to jest raczej wyjątek od reguły. Chciałbym, żeby tak było, ale nie chciałbym być przesadnym optymistą. Generalnie jest to choroba postępująca i naszym pierwszorzędowym celem jest zatrzymanie jej postępu, czyli mówiąc językiem piłkarskim – gra na remis. Jeżeli uda nam się uzyskać cofnięcie zmian w naczyniach i wygrać, to bardzo się cieszymy – przyznaje prof. Kurzyna.

Nie tylko leki

Mimo coraz doskonalszych metod leczenia farmakologicznego pozostaje grupa pacjentów, którzy albo słabo reagują na leki, albo też po pewnym czasie dotychczasowe leczenie okazuje się niewystarczające. Dla tych chorych – o ile ich ogólny stan zdrowia na to pozwala – ratunkiem jest przeszczep płuc.