Lek Zolgensma, który jest nowoczesną terapią genową, jest przeznaczony do leczenia dzieci poniżej 2 roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje upośledzenie mięśni szkieletowych, a w ciężkich przypadkach prowadzi do śmierci. Niestety jedna dawka leku kosztuje ponad 2 mln dolarów.
Novartis liczy na to, że jeszcze w tym roku będzie mógł sprzedawać swój nowy lek w Europie i Japonii.
Cudowny lek za ponad 2 mln dolarów
Początkowo Novartis miał problem z rejestracją leku w Stanach Zjednoczonych właśnie z powodu wysokiej ceny. Jednak koncernowi udało się przekonać amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, że dzięki niemu można uratować życie dzieci. I do tego wystarczy tylko jedna dawka.Dotychczas dzieci dotknięte rdzeniowym zanikiem mięśni leczone były lekami, które kosztują kilkaset tysięcy dolarów rocznie a terapia trwa całe życie.
Dotychczas jedyny lek na tę chorobę oferował amerykański koncern biotechnologiczny Biogen. Specyfik o nazwie Spinraza trzeba podawać dziecku co cztery miesiące. Terapia w pierwszym roku kosztuje 750 tys. dolarów, a w kolejnych latach po 375 tys. Lek jeż też dopuszczony do stosowania w Polsce i figuruje w wykazie leków refundowanych obowiązującym od 1 stycznia 2019 r. Neurolodzy szacują, że grupa chorych na SMA w Polsce może liczyć ok. 700 osób.
Novartis chciał swój lek w USA sprzedawać w przedziale cenowym 1,5 mln do 5 mln dolarów. Ostatecznie ustalił cenę na 2,1 mln dolarów za dawkę. Koncern oferuje amerykańskim ubezpieczycielom lek na raty, po 425 tys. przez pięć lat.