Zamiast kilkudziesięciu pigułek dziennie – kilka wdechów lekarstwa raz na miesiąc. Tak przynajmniej widzą leczenie mukowiscydozy specjaliści od genetyki. Znaleźli sposób na dostarczenie poprawionej wersji genu wprost do komórek płuc – kluczowych dla rozwoju choroby. Dzięki temu funkcjonowanie układu oddechowego u pacjentów się poprawiło.
– Pacjenci, którzy otrzymali terapię genową, wykazali skromną, choć znaczącą klinicznie poprawę funkcji płuc w porównaniu z grupą placebo – podkreśla prof. Eric Alton z Narodowego Instytutu Chorób Serca i Płuc przy Imperial College London. – Te rezultaty są bardzo obiecujące.