Rdzeniowy zanik mięśni: są trzy skuteczne terapie

W leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) nastąpił w ostatnich latach przełom. Do niedawna pacjentom można było zaoferować jedynie rehabilitację, opiekę ortopedyczną oraz wsparcie oddechowe, żywieniowe i psychologiczne. Obecnie na świecie zarejestrowane są trzy terapie skutecznie modyfikujące przebieg SMA i dające pacjentom i ich opiekunom szansę na normalne życie.

Publikacja: 22.08.2022 21:39

Rdzeniowy zanik mięśni: są trzy skuteczne terapie

Foto: Adobe stock

Rdzeniowy zanik mięśni jest rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobą neurodegeneracyjną, prowadzącą do nieodwracalnego uszkodzenia neuronów ruchowych, zlokalizowanych w rdzeniu kręgowym i odpowiedzialnych za prawidłowe funkcjonowanie mięśni. Konsekwencją uszkodzenia neuronów ruchowych jest postępujące osłabienie i zanikanie mięśni. Chorzy na SMA doświadczają  w związku z tym niedowładów ruchowych oraz zaburzeń połykania i oddychania. W najcięższych przypadkach choroba prowadzi do niewydolności oddechowej i śmierci.

Pozostało jeszcze 95% artykułu

Czytaj więcej, wiedz więcej!
Rok dostępu za 99 zł.

Tylko teraz! RP.PL i NEXTO.PL razem w pakiecie!
Co zyskasz kupując subskrypcję?
- możliwość zakupu tysięcy ebooków i audiobooków w super cenach (-40% i więcej!)
- dostęp do treści RP.PL oraz magazynu PLUS MINUS.

Subskrybuj teraz! Zaloguj się

Barbara Misiewicz-Jagielak, dyrektorka ds. relacji zewnętrznych w Polpharma SA i wiceprezeska Krajow

Produkcja leków krytycznych w Europie jest nierentowna. „W Chinach była dotowana”

W sprawie produkcji leków krytycznych w Polsce potrzebna jest decyzja polityczna – podkreśla w podcaście „Rzecz...

Trzy czwarte leków innowacyjnych dla pacjentów w Europie jest produkowanych na naszym kontynencie. Z

Trzeba zapewnić stabilność dostaw leków w kryzysie

Obecnie nie odnotowujemy większych zakłóceń w łańcuchach dystrybucji, ale to nie oznacza, że sytuacja taka będzi...

Adam Jarubas, europoseł, przewodniczący Komisji Zdrowia Publicznego w Parlamencie Europejskim

Unia zbroi się w leki krytyczne. "Dostęp do leków warunkuje poczucie bezpieczeństwa"

11 marca Komisja Europejska przedstawiła projekt Aktu o lekach krytycznych, który ma umożliwić przywrócenie prod...

Komisja Europejska przyjęła Akt o Lekach Krytycznych.

KE przyjęła Akt o Lekach Krytycznych. Co z pieniędzmi na produkcję API w UE?

Podczas wtorkowej sesji plenarnej PE unijny komisarz ds. zdrowia przedstawił założenia Aktu o Lekach Krytycznych...

Konieczność transformacji energetycznej i rola samorządów

Materiał Partnera

Konieczność transformacji energetycznej i rola samorządów

Polityka klimatyczna i rynek energii w Polsce: podstawy prawne, energetyka społeczna. praktyczny proces powołania i rejestracji spółdzielni energetycznych oraz podpisania umowy z OSD

Łukasz Pietrzak, Główny Inspektor Farmaceutyczny

Szef GIF: „Polska staje się miejscem wypływu leków opioidowych do innych krajów”

Ceny niektórych leków w Polsce są nawet kilkudziesięciokrotnie niższe niż w innych krajach. - Przestępstwa farma...

Ducato w leasingu 102,9% z pakietem ubezpieczeń OC/AC za 1% wartości auta

Materiał Promocyjny

Ducato w leasingu 102,9% z pakietem ubezpieczeń OC/AC za 1% wartości auta

Otyłość jest chorobą i należy ją leczyć.

Grubancypacja – ryzykowne „wyzwolenie” z otyłości. O ciemnej stronie modnego aktywizmu

Z badania wynika, że tylko co drugi Polak miałby odwagę zareagować na zauważony w mediach społecznoś

Powstało narzędzie, które nauczy reagowania na oznaki kryzysu psychicznego zauważone w sieci

Wśród uczestników badania stosujących zasadę 4:3 po roku odnotowano średnią utratę masy ciała na poz

Przebadano nowy sposób na odchudzanie. Zasada 4:3 ma działać lepiej niż dieta

Barbara Misiewicz-Jagielak, dyrektorka ds. relacji zewnętrznych w Polpharma SA i wiceprezeska Krajow

Produkcja leków krytycznych w Europie jest nierentowna. „W Chinach była dotowana”

Kończy się program „Profilaktyka 40 Plus". Do kiedy można wykonać bezpłatne badania?

Ostatni dzwonek na skorzystanie z bezpłatnych badań. Skierowania ważne do 31 maja

Największe problemy, z którymi boryka się służba zdrowia, to przede wszystkim niedofinansowanie plac

Czy grozi nam medyczny blackout?

Hel jest wykorzystywany m.in. do chłodzenia rakiet. Na zdjęciu Starship, największa rakieta na świec

Globalne Interesy

Światu grożą braki tego gazu. Potężny problem dla sektora nowych technologii

Farmaceuta poprawi receptę na bezpłatne leki. Nie będzie trzeba wracać do lekarza

Farmaceuta poprawi receptę na bezpłatne leki. Nie będzie trzeba wracać do lekarza

Od ponad trzech lat mieszkam w samochodzie. Uff, powiedziałam to na głos. Informacja poszła w świat

Była wokalistka En Vogue przedstawiła zaskakujące kulisy decyzji o zamieszkaniu w samochodzie

Zmieniający się klimat, zwłaszcza coraz częstsze i bardziej intensywne ulewy, to rosnące wyzwanie dl

Mniejszy fetor, większa wydajność. Modernizacje miejskich oczyszczalni

„Fachowiec”: Panie, kto to panu tak...

„Fachowiec”: Panie, kto to panu tak...

Butik Le Coq Sportif w Tokio.

Jedna z najstarszych europejskich marek odzieżowych w tarapatach. Nadciąga pomoc

Są i korzyści z „Dnia Wyzwolenia” Donalda Trumpa. Wzrost cen paliw wyhamował

Są i korzyści z „Dnia Wyzwolenia” Donalda Trumpa. Wzrost cen paliw wyhamował

Christopher Hampton był gościem 13. edycji Festiwalu Filmowego Script Fiesta w Warszawie

Christopher Hampton: Pisanie musi być twoim życiem

„Dobry Rok: Klonowa Dolina”: Szansa nawet dla guzdrały

„Dobry Rok: Klonowa Dolina”: Szansa nawet dla guzdrały

GZM mocno stawia na rozwój infrastruktury, która oddzieli ruch rowerowy od pieszego i samochodowego

Tychy budują rowerową autostradę do Katowic