Laboratorium Novartis ogłosiło w grudniu ubiegłego roku, że spośród tysięcy chorych dzieci wylosuje sto i ofiaruje im lek, który uratuje ich życie. Zolgensma to zastrzyk, którego jedna dawka leczy rzadką chorobę genetyczną, rdzeniowy zanik mięśni typu 1. Ta choroba, nieleczona, powoduje atrofię mięśni i śmierć dziecka w ciągu pierwszych lat życia.
Cudowny lek ma niewyobrażalną cenę: ok. 2 milionów euro za dawkę. Jest dziś najdroższym lekiem na świecie. Są tylko dwa państwa na świecie, które zdecydowały się na jego refundację: Francja (całkowitą) i USA (częściowo przez państwo, a częściowo przez prywatne firmy ubezpieczeniowe). 36 innych państw negocjuje obniżenie ceny, i od tego uzależnia ewentualną refundację.