Terapia genowa przywróci wzrok

Nowa metoda modyfikacji DNA umożliwi leczenie najczęstszej przyczyny wrodzonej ślepoty.

Aktualizacja: 16.11.2015 20:57 Publikacja: 16.11.2015 19:00

Terapię ślepoty Lebera będzie można przeprowadzić w każdym wieku, choć zapewne najskuteczniejsza będ

Terapię ślepoty Lebera będzie można przeprowadzić w każdym wieku, choć zapewne najskuteczniejsza będzie u dzieci

Foto: 123RF

Amerykańska firma Editas Medicine ogłosiła, że zaczyna pracę nad terapią genową wrodzonej ślepoty Lebera. Będzie to pierwsza terapia stosująca nową metodę wprowadzania zmian w genotypie, która w skrócie nazywana jest CRISPR. Jest to metoda precyzyjna i tania. Jeżeli firmie Editas Medicine rzeczywiście uda się zwyciężyć wrodzoną ślepotę Lebera, możemy spodziewać się kolejnych terapii leczących niepokonane dotąd choroby o podłożu genetycznym.

Wrodzona ślepota Lebera to najczęstsza przyczyna ślepoty u dzieci w krajach rozwiniętych. Występuje mniej więcej raz na 40 tysięcy urodzeń. Pacjenci rodzą się z mocno upośledzonym wzrokiem, widzą tylko duże jasne przedmioty i formy. Z wiekiem ich stan się pogarsza, a około 20. roku życia ślepną zupełnie. Przyczyną choroby jest brak w fotoreceptorach któregoś z niezbędnych do ich funkcjonowania białek – a białek tych brakuje z powodu wady genetycznej.

Czytaj więcej, wiedz więcej!
Rok dostępu za 99 zł.

Tylko teraz! RP.PL i NEXTO.PL razem w pakiecie!
Co zyskasz kupując subskrypcję?
- możliwość zakupu tysięcy ebooków i audiobooków w super cenach (-40% i więcej!)
- dostęp do treści RP.PL oraz magazynu PLUS MINUS.
Nauka
Kiedy gospodarki są w szoku? Co i jak kształtuje cykle koniunkturalne
Nauka
Obraz, notatki na marginesach. Co staropolskie książki mówią o ich czytelnikach?
Nauka
Etiopskie kazania. Nieznane karty z historii zakodowane w starożytnym języku
Nauka
Niezwykły fenomen „mlecznego morza”. Naukowcy bliżej rozwiązania zagadki
Nauka
„Wpływ psów na środowisko jest bardziej zdradliwy niż się uważa”. Nowe wyniki badań