Amerykańska firma Editas Medicine ogłosiła, że zaczyna pracę nad terapią genową wrodzonej ślepoty Lebera. Będzie to pierwsza terapia stosująca nową metodę wprowadzania zmian w genotypie, która w skrócie nazywana jest CRISPR. Jest to metoda precyzyjna i tania. Jeżeli firmie Editas Medicine rzeczywiście uda się zwyciężyć wrodzoną ślepotę Lebera, możemy spodziewać się kolejnych terapii leczących niepokonane dotąd choroby o podłożu genetycznym.
Wrodzona ślepota Lebera to najczęstsza przyczyna ślepoty u dzieci w krajach rozwiniętych. Występuje mniej więcej raz na 40 tysięcy urodzeń. Pacjenci rodzą się z mocno upośledzonym wzrokiem, widzą tylko duże jasne przedmioty i formy. Z wiekiem ich stan się pogarsza, a około 20. roku życia ślepną zupełnie. Przyczyną choroby jest brak w fotoreceptorach któregoś z niezbędnych do ich funkcjonowania białek – a białek tych brakuje z powodu wady genetycznej.