W kwestii refundacji leków na szpiczaka świat coraz bardziej nas wyprzedza

Polscy pacjenci dotknięci jednym z najczęstszych złośliwych nowotworów układu krwiotwórczego czekają na kolejne, dostępne w innych krajach terapie. Chcą mieć takie same szanse na dłuższe życie.

Publikacja: 19.12.2018 17:05

W kwestii refundacji leków na szpiczaka świat coraz bardziej nas wyprzedza

Foto: shutterstock

Ze szpiczakiem plazmocytowym żyje w Polsce blisko 10 tys. osób. Atakuje on dojrzałe komórki układu odpornościowego zwane plazmocytami. W szpiku kostnym pojawiają się i rozrastają liczne guzowate ogniska, pochłaniając zdrową tkankę i niszcząc kości. Zdolności krwiotwórcze organizmu są coraz mniejsze, dlatego dochodzi do anemii, a także patologicznych złamań i skłonności do infekcji.

Charakterystyczną cechą szpiczaka plazmocytowego jest nawrotowość. Po początkowym opanowaniu choroby, wraca i wówczas staje się niewrażliwy na dotychczasowe leczenie. Walka ze szpiczakiem polega na przełamywaniu kolejnych fal, z których każda kolejna jest trudniejsza do opanowania od poprzedniej.

- Charakterystyka tej choroby powoduje, że nie ma na nią jednego leku - mówi dr hab. Dominik Dytfeld z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. - Dla przykładu, w przypadku przewlekłej białaczki szpikowej, jeden lek rozwiązuje większość problemów z tą chorobą u wielu pacjentów. W szpiczaku plazmocytowym czegoś takiego nie ma i prawdopodobnie nie będzie w perspektywie kolejnych lat. ponieważ choroba jest niejednorodna. Nie da się jej wyleczyć jedną skuteczną terapią i wcześniej czy później rozwinie oporność, wtedy choremu trzeba będzie podać coś innego.

W ostatnich latach chorzy zyskali ogromną nadzieję. Lekarze mówią o przełomie, który może zmienić śmiertelną chorobę w przewlekłą, ponieważ nie chodzi już o wydłużeniu życia o kilka lat ale o 10 lub więcej. Od 2013 r. zarejestrowano na świecie sześć nowych cząsteczek - leków, które są w stosunku do siebie komplementarne i jak twierdzą eksperci, każda z nich jest potrzebna. Im więcej możliwości ma lekarz, tym pacjenci żyją dłużej.

- Od listopada jeden z tych leków, pomalidomid, jest już w Polsce dostępny - kontynuuje dr Dytfeld - i rzeczywiście, pewnej grupie pacjentów pomaga. Jednak z racji biologii tej choroby, to nie załatwia zupełnie sprawy. Dwie kolejne częsteczki: daratumumab i karfilzomib, znajdują się w zaawansowanym procesie refundacji. Mają one zastosowanie u pacjentów z chorobą nawrotową i oporną, bardziej zaawansowaną postacią szpiczaka. Do tych leków Polacy jeszcze nie mają dostępu, a zapotrzebowanie na nie jest w tej chwili największe.

Obie terapie stosowane są w innych przypadkach, a ich skuteczność jest bardzo wysoka w konkretnych populacjach pacjentów. Daratumumab, jak wykazały dwa międzynarodowe, badania kliniczne POLLUX i CASTOR, w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w leczeniu nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego, stawia hematoonkologię w obliczu przełomu. Nowa terapia o ponad 60 proc. zmniejsza ryzyko progresji choroby. Z kolei dwa inne badania: ASPIRE i ENDEAVOR udowodniły wysoką skuteczność karfilzomibu.

Na przełomie listopada i grudnia, Polskie Konsorcjum Szpiczakowe wystosowało petycję do Ministerstwa Zdrowia, aby proces refundacyjny nie zatrzymał się jedynie na pomalidomidzie. Potrzebne są kolejne cząsteczki. Całemu środowisku naukowemu medycznemu związanemu z leczeniem pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym zależy na jakości życia chorych i potraktowaniu tego problemu kompleksowo.

- W Stanach Zjednoczonych lekarze mają komfort w doborze terapii - mówi dr Dytfeld. - Mogą podać dowolny lek w zależności od konkretnych uwarunkowań, etapu leczenia, wieku i stanu pacjenta. Są różne populacje pacjentów ze szpiczakiem i każda z tych grup ma inne potrzeby. Konieczne są zatem różne terapie. Polski lekarz takiego komfortu nie ma. A przecież chodzi o życie pacjenta i im więcej mamy możliwości, tym będzie on żył dłużej.

Tekst przygotowany we współpracy z Janssen Polska

Nauka
"Ogromne konsekwencje" decyzji Donalda Trumpa. Wstrzymane badania nad HIV i malarią
Materiał Promocyjny
Przed wyjazdem na upragniony wypoczynek
Nauka
Naukowcy: Olbrzymi podwodny wulkan może wybuchnąć przed końcem 2025 roku
Nauka
Nowy gatunek ptasznika australijskiego. Naukowcy radzą: nie dotykać
Nauka
Badacze odbyli „podróż” do wnętrza Ziemi. Natknęli się na coś nieznanego
Nauka
Tajemniczy wulkan, który ochłodził klimat Ziemi. Naukowcy wreszcie go zlokalizowali