Nowy sposób leczenia opiera się na działaniu białka naturalnie występującego w ludzkim organizmie. Zastosowano je u myszy, u których wywołano dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD). W efekcie doszło do spowolnienia procesu niszczenia mięśni i zwiększenia sprawności funkcjonowania zwierząt.
– Naszym celem jest stworzenie terapii istotnie poprawiającej stan pacjentów – mówi prof. Justin Fallon z Brown University, kierownik programu badań. – Kolejnym krokiem będą testy kliniczne z udziałem ludzi.
DMD jest chorobą genetyczną, która występuje u jednego na 3,5 tys. chłopców. Ich organizmy nie wytwarzają białka o nazwie dystrofina.
W rezultacie do ósmego roku życia u chorych pojawiają się problemy z chodzeniem. Jako nastolatki lądują na wózkach inwalidzkich. Degradacja tkanki mięśniowej postępuje na tyle szybko, że umierają zwykle przed osiągnięciem 20. roku życia.
Ma temu zapobiec biglikan, białko wzmacniające mięśnie poprzez oddziaływanie na inną proteinę, jaką jest utrofina. Naturalnie występuje ona u bardzo małych dzieci. Jej dostarczenie do błony komórkowej komórek mięśniowych pomaga w ich budowie i zachowaniu wytrzymałości. Efekt ten można uzyskać poprzez dostarczenie do krwioobiegu biglikanu.
